賽業(yè)云課堂：基因治療新靶點研究思路解析

基因治療藥物被認為是未來醫(yī)藥領(lǐng)域發(fā)展的“潛力股”，是目前最受關(guān)注的創(chuàng)新醫(yī)藥領(lǐng)域之一，隨著全球越來越多基因治療產(chǎn)品的上市，以及基因治療技術(shù)的快速發(fā)展，國內(nèi)基因治療產(chǎn)業(yè)將迎來高速發(fā)展期。

腺相關(guān)病毒（AAV）和小核酸藥物（ASO）是兩種不同的基因治療方法，AAV載體免疫原性和細胞毒性低，能夠轉(zhuǎn)導(dǎo)非分裂細胞，整合到宿主基因組中的頻率非常低，安全性較高。小核酸藥物相比現(xiàn)有的小分子和抗體藥物，具有靶點篩選快、研發(fā)成功率高、不易產(chǎn)生耐藥性、治療領(lǐng)域廣等特點。除此之外，基因編輯模式動物作為早期科學(xué)研究的重要研究工具，也是藥物研發(fā)和藥理藥效評價的必要工具。針對不同的發(fā)病機理，研究人員用不同的技術(shù)手段開發(fā)出了適應(yīng)基因治療的動物模型。

對于一些已有在研藥物的疾病，新靶點的開發(fā)尤為重要，如何利用AI和動物模型篩選出效率較高的新靶點？賽業(yè)生物模式動物科研顧問徐宇鑫將為您指點迷津！3月17日（周四）晚7點，不見不散。

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☑ 基因治療行業(yè)研究進展

☑ AAV和ASO療法疾病治療研究思路

☑ 針對不同機制研究的模型設(shè)計

☑ 基因治療新靶點的開發(fā)

☑ AI工具助力新靶點的開發(fā)

☑ 在線答疑

講師簡介

徐宇鑫
模式動物科研顧問

吉林大學(xué)生物化學(xué)與分子生物學(xué)碩士。具有多年小鼠胚胎操作及基因編輯研發(fā)經(jīng)歷，主要從事基因編輯小鼠和兔模型的制備，成功建立多種表型明顯的動物模型，以及胚胎發(fā)育過程中的表觀遺傳學(xué)修飾，并在此領(lǐng)域發(fā)表多篇論文。

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賽業(yè)云課堂正在持續(xù)推出“基因與細胞治療”系列課程，希望對大家研究有所啟發(fā)，感興趣的小伙伴可以掃碼進入專題頁回顧精彩內(nèi)容。

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● 如何高效地設(shè)計和開展基因治療研究

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賽業(yè)生物基因治療一站式解決方案

賽業(yè)生物作為一家綜合解決方案提供商，建立了多位一體的基因治療創(chuàng)新性CRO平臺服務(wù)網(wǎng)絡(luò)。在過去十余年，賽業(yè)生物積累了大量的基因信息數(shù)據(jù)，在模式動物持續(xù)的深耕也讓我們在基因編輯技術(shù)方面一直走在行業(yè)前沿，結(jié)合在人工智能領(lǐng)域的深度探索，賽業(yè)生物可為從事基因治療的研究者提供一站式整體解決方案，包括AI靶點篩選與功能研究、動物模型構(gòu)建、治療性載體設(shè)計與優(yōu)化、病毒包裝以及藥理藥效學(xué)研究等全流程服務(wù)，助力提高基因治療基礎(chǔ)研究的臨床轉(zhuǎn)化效率。