Cytiva細(xì)胞基因治療新品發(fā)布，加速創(chuàng)新藥上市與可及

• Cytiva發(fā)布全新Sefia細(xì)胞治療生產(chǎn)平臺(tái)與ELEVECTA穩(wěn)轉(zhuǎn)細(xì)胞系，助力細(xì)胞治療和腺相關(guān)病毒生產(chǎn)的降本增效。
• Cytiva創(chuàng)新分享LNP與CRISPR的結(jié)合優(yōu)勢(shì)，以及貼壁細(xì)胞培養(yǎng)技術(shù)，開拓基因藥物研發(fā)生產(chǎn)新思路。

 

2024年7月3日，上海——全球生命科學(xué)領(lǐng)域的先行者Cytiva舉辦“基因藥物創(chuàng)新發(fā)布會(huì)”，重磅推出Sefia細(xì)胞治療生產(chǎn)平臺(tái)和ELEVECTA穩(wěn)轉(zhuǎn)細(xì)胞系兩款新品，并創(chuàng)新性分享脂質(zhì)納米顆粒 (LNP) 如何賦能CRISPR技術(shù)，以及高效的細(xì)胞培養(yǎng)方案，助力中國(guó)基因藥物研發(fā)與生產(chǎn)者提升安全與效率，加速創(chuàng)新療法的可及。

 

掃碼即可觀看發(fā)布會(huì)精彩回放
 

 

Cytiva中國(guó)總裁李蕾表示：創(chuàng)新是存在于Cytiva的基因當(dāng)中的，從1911年我們與法瑪西亞的結(jié)緣開始，100多年來(lái)Cytiva一直在發(fā)現(xiàn)、探索和創(chuàng)新。2022年作為Cytiva 基因治療產(chǎn)品線的強(qiáng)勢(shì)補(bǔ)充，Cytiva收購(gòu)了CEVEC公司，推出AAV穩(wěn)轉(zhuǎn)細(xì)胞技術(shù)給基因治療領(lǐng)域帶來(lái)革命性的突破。此外，Cytiva在細(xì)胞治療領(lǐng)域擁有十多年的經(jīng)驗(yàn)，與Kite公司合作研發(fā)上市Sefia細(xì)胞治療生產(chǎn)平臺(tái)，最高可將生產(chǎn)效率提高50%。Cytiva不斷的創(chuàng)新，最終是為了提高患者對(duì)創(chuàng)新藥物的可及性，惠及更多患者。
 

Cytiva中國(guó)基因藥物運(yùn)營(yíng)公司總經(jīng)理袁銘表示：目前，中國(guó)擁有全球第二大的細(xì)胞與基因治療管線，未來(lái)在創(chuàng)新藥領(lǐng)域彎道超車的潛力巨大。Cytiva立足中國(guó)，服務(wù)中國(guó)，希望與本土創(chuàng)新藥企、科研院所以及生物技術(shù)公司等緊密合作，全面釋放創(chuàng)新產(chǎn)品變革行業(yè)發(fā)展的潛能，為中國(guó)創(chuàng)新藥加速上市、普惠全球貢獻(xiàn)一份力量。
   
 

兩款重磅新品發(fā)布，助力創(chuàng)新藥物可及

目前，在中國(guó)獲批上市的5款CAR-T療法都得到了Cytiva的支持^[1]。本次發(fā)布的Sefia細(xì)胞治療生產(chǎn)平臺(tái)是Cytiva與Kite合作開發(fā)的完整細(xì)胞治療工作流程的全新產(chǎn)品，由兩個(gè)功能封閉的硬件系統(tǒng)Sefia Select和Sefia expansion搭配Chronicle自動(dòng)化軟件集合而成，覆蓋細(xì)胞治療產(chǎn)品生產(chǎn)的全部環(huán)節(jié)，包括細(xì)胞分離與分選、激活、基因修飾、細(xì)胞擴(kuò)增、收獲、制劑分裝等，助力行業(yè)降本增效。
   
 

Sefia細(xì)胞治療生產(chǎn)平臺(tái)具備三大優(yōu)勢(shì)：
簡(jiǎn)化步驟，節(jié)省空間：與現(xiàn)有主流生產(chǎn)方式相比，該平臺(tái)通過(guò)整合生產(chǎn)步驟，可減少70%-80%的步驟間轉(zhuǎn)換，實(shí)現(xiàn)更簡(jiǎn)單的端到端生產(chǎn)，并在提升效率的同時(shí)，節(jié)省33%的潔凈車間面積，從而降低生產(chǎn)成本。
高度自動(dòng)化，降低風(fēng)險(xiǎn)：自動(dòng)化生產(chǎn)步驟可以減少人工干預(yù)，從而降低批次制造的失敗風(fēng)險(xiǎn)。Cytiva的驗(yàn)證數(shù)據(jù)表明，在使用該平臺(tái)進(jìn)行的逾100次生產(chǎn)中，批次制造零失誤。
靈活設(shè)置，應(yīng)用廣泛：該平臺(tái)多種參數(shù)支持靈活調(diào)節(jié)，適用于至少5種細(xì)胞治療類型的研發(fā)與生產(chǎn)。

 

本次發(fā)布會(huì)還推出了開創(chuàng)性的ELEVECTA穩(wěn)轉(zhuǎn)細(xì)胞系，服務(wù)于基因治療的重要載體——腺相關(guān)病毒 (AAV) 的生產(chǎn)，可滿足不同治療項(xiàng)目的多樣目標(biāo)，并具備根據(jù)需求轉(zhuǎn)換細(xì)胞系的能力，實(shí)現(xiàn)AAV的高產(chǎn)量、高質(zhì)量、大規(guī)模、低成本生產(chǎn)，從而提升新型藥物的可及性。
   
 

ELEVECTA穩(wěn)轉(zhuǎn)細(xì)胞系具有三大突破性優(yōu)勢(shì)：
穩(wěn)定工藝，助力大規(guī)模生產(chǎn)：該產(chǎn)品能將AAV生產(chǎn)所需的必備基因Rep、Helper、Capsid和目的基因 (GOI) 都穩(wěn)定轉(zhuǎn)染到宿主細(xì)胞內(nèi)穩(wěn)定遺傳表達(dá)，擴(kuò)增培養(yǎng)后可直接一步誘導(dǎo)實(shí)現(xiàn)AAV生產(chǎn)，通過(guò)上游工藝的簡(jiǎn)化，使生產(chǎn)更穩(wěn)定，批次間差異降低，生產(chǎn)規(guī)模更易放大。
簡(jiǎn)化步驟，顯著降低成本：無(wú)需質(zhì)粒、無(wú)需轉(zhuǎn)染、無(wú)需輔助病毒的生產(chǎn)方式能夠節(jié)約原料成本和質(zhì)控成本，提高實(shí)心率，降低引入雜質(zhì)的風(fēng)險(xiǎn)，減輕下游純化壓力。
工藝變革，實(shí)現(xiàn)質(zhì)量躍升：通過(guò)質(zhì)量源于設(shè)計(jì) (quality-by-design) 的方法將hcDNA降低100倍，滿足FDA推薦的每劑量hcDNA低于10 ng的要求，可有效突破質(zhì)量瓶頸^[2]。

 

   

兩大創(chuàng)新技術(shù)分享，共探新型療法新思路

 

近年來(lái)，CRISPR基因編輯技術(shù)因其有望通過(guò)改正引起疾病的基因位點(diǎn)，從源頭上解決未被滿足的臨床需求而受到廣泛關(guān)注。在本次發(fā)布會(huì)上，Cytiva分享了LNP與CRISPR技術(shù)強(qiáng)強(qiáng)聯(lián)合的技術(shù)優(yōu)勢(shì)，以更加高效和安全的遞送方式，維持高水平的細(xì)胞活性和功能，并降低基因編輯流程的操作時(shí)間，拓展基因編輯的使用場(chǎng)景，加速新型療法的研發(fā)與商業(yè)化。
 
 此外，作為基因治療三大細(xì)胞培養(yǎng)工藝（貼壁、懸浮、微載體）之一，貼壁細(xì)胞培養(yǎng)技術(shù)一方面能夠更好地模擬細(xì)胞自然的生長(zhǎng)狀態(tài)，助力細(xì)胞功能維持與增殖，減少工藝開發(fā)風(fēng)險(xiǎn)，推進(jìn)藥物快速上市；另一方面可顯著降低雜質(zhì)含量，簡(jiǎn)化下游純化步驟，降低生產(chǎn)成本。在該技術(shù)領(lǐng)域，Cytiva iCELLis固定床反應(yīng)器使用的瀑布流技術(shù)，實(shí)現(xiàn)了高效的氣質(zhì)傳遞，此外，其“甜甜圈”狀固定床反應(yīng)器設(shè)計(jì)可以實(shí)現(xiàn)便捷的灌流工藝，進(jìn)行大規(guī)模高密度的細(xì)胞培養(yǎng)。
 
近年來(lái)，中國(guó)基因藥物領(lǐng)域作為最有前景的治療領(lǐng)域之一正在迅速發(fā)展，國(guó)內(nèi)臨床管線種類日益豐富，涵蓋了病毒載體療法、細(xì)胞治療、核酸藥物和mRNA療法等多個(gè)方向，針對(duì)遺傳性疾病、腫瘤、罕見病等重大疾病領(lǐng)域，顯示出巨大的治療潛力和市場(chǎng)前景。秉承“推動(dòng)未見技術(shù)，加速非凡療法”使命，Cytiva將繼續(xù)攜手本土合作伙伴，加速實(shí)現(xiàn)創(chuàng)新療法的可及，變革人類健康的未來(lái)。
 

 

參考文獻(xiàn)：

[1] Cytiva內(nèi)部統(tǒng)計(jì)。
[2] U.S Department of Health and Human Services, Food and Drug Administration (2020). Chemistry, Manufacturing, and Control (CMC) Information for Human Gene Therapy Investigational New Drug Applications (INDs): Guidance for Industry. Pg 29-30.
 

 

 Cytiva、Sefia、Sefia Select、ELEVECTA、Chronicle、iCELLis是以Cytiva之名開展業(yè)務(wù)的美國(guó)Global Life Sciences Solutions公司及其下屬分公司的注冊(cè)商標(biāo)。© 2020-2024 Cytiva
 

 

關(guān)于 Cytiva

Cytiva（思拓凡）是全球生命科學(xué)領(lǐng)域的先行者，在全球40余個(gè)國(guó)家和地區(qū)擁有約15,000名員工，致力于推動(dòng)未見技術(shù)，加速非凡療法。作為值得信賴的合作伙伴，Cytiva積極攜手學(xué)術(shù)及轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的研究人員、生物技術(shù)開發(fā)者和制造商，專注于生物藥物、細(xì)胞和基因療法以及以mRNA為代表的一系列創(chuàng)新技術(shù)的研究，通過(guò)提升藥物研發(fā)和生物工藝的能力、速度、效率和靈活性，為惠及全球患者開發(fā)和生產(chǎn)變革性藥物和療法。
歡迎訪問(wèn)www.cytiva.com.cn獲取更多信息。