LentiBOOST技術(shù)在提高Lentivector基因療法治療有效性的應(yīng)用

SIRION Biotech已與美國過敏和傳染病研究所（NIAID）進(jìn)入一項(xiàng)許可協(xié)議的簽訂，該研究所是美國國立衛(wèi)生研究院（NIH）主要的臨床研究機(jī)構(gòu)之一。根據(jù)該協(xié)議，NIAID已獲得SIRION的LentiBOOST技術(shù)的使用許可，以提高其造血干細(xì)胞基因治療計(jì)劃的臨床療效。
 

X連鎖嚴(yán)重聯(lián)合免疫缺陷癥（SCID-X1）是由ILR2G基因突變引起的遺傳性疾病。這種突變會(huì)導(dǎo)致T細(xì)胞，B細(xì)胞和自然殺傷（NK）細(xì)胞的嚴(yán)重喪失，從而嚴(yán)重影響患病兒童的免疫系統(tǒng)�；加羞@種嚴(yán)重免疫缺陷的嬰兒在嬰兒期需要造血干細(xì)胞移植用于生命的挽救。在不進(jìn)行化學(xué)療法的情況下進(jìn)行移植時(shí)，大多數(shù)情況下只能實(shí)現(xiàn)部分免疫重建，患兒繼續(xù)存在重大的慢性醫(yī)學(xué)疾病問題，并且需要每月注射補(bǔ)充免疫球蛋白（抗體）進(jìn)行終生治療。
 

直到2016年，還沒有任何治療方法可以改善患有SCID-X1的大齡兒童和年輕人的部分功能性免疫系統(tǒng)以及相關(guān)的醫(yī)療問題。在NIH的一項(xiàng)臨床研究中，一小群SCID-X1的大齡兒童和成年患者獲得了顯著的臨床益處，包括經(jīng)過慢病毒載體基因療法治療用于表達(dá)健康的ILR2G時(shí)產(chǎn)生了自己的免疫球蛋白。這項(xiàng)正在進(jìn)行的研究由NIAID臨床免疫學(xué)和微生物學(xué)實(shí)驗(yàn)室遺傳免疫治療科的Suk See De Ravin博士和Harry L Malech博士領(lǐng)導(dǎo)。
 

為了進(jìn)一步增強(qiáng)該患者組的臨床反應(yīng)，SIRION將其LentiBOOST技術(shù)授權(quán)給NIAID，NIAID因此有權(quán)將該技術(shù)用于其SCID-X1臨床試驗(yàn)和其他基因療法（例如多個(gè)干細(xì)胞和T細(xì)胞項(xiàng)目）的早期臨床開發(fā)。通過使用LentiBOOST技術(shù)，NIAID研究人員的明確目標(biāo)是進(jìn)一步改善接受該基因治療法的SCID-X1患者的持久臨床反應(yīng)。實(shí)現(xiàn)這一目標(biāo)的關(guān)鍵因素是，將治療基因整合到用于移植的CD34 +細(xì)胞中的基因組拷貝數(shù)目始終保持良好的目標(biāo)水平。
 

NIAID研究人員發(fā)現(xiàn)，當(dāng)他們將LentiBOOST技術(shù)納入其標(biāo)準(zhǔn)的良好生產(chǎn)規(guī)范（GMP）轉(zhuǎn)導(dǎo)生產(chǎn)過程中時(shí)，他們可以穩(wěn)定地將轉(zhuǎn)導(dǎo)效率提高數(shù)倍，在最近四個(gè)使用新的轉(zhuǎn)導(dǎo)方法生產(chǎn)的細(xì)胞治療過的患者中，每個(gè)細(xì)胞基因組整合的治療基因可高達(dá)1.5至3個(gè)拷貝。就實(shí)現(xiàn)持續(xù)提高治療基因表達(dá)水平而言，這些早期結(jié)果很有希望。
 

SIRION的首席執(zhí)行官Christian Thirion博士說：“基因療法正處于十字路口。病毒載體傳遞治療基因是當(dāng)今基因和細(xì)胞治療方法中關(guān)鍵的部分。我們的貢獻(xiàn)是優(yōu)化病毒載體基因傳遞，從而在治療的患者中實(shí)現(xiàn)了良好的轉(zhuǎn)導(dǎo)效率和長期基因表達(dá)。”
 

“此外，使用LentiBOOST等轉(zhuǎn)導(dǎo)增強(qiáng)劑有助于減少細(xì)胞產(chǎn)品生產(chǎn)所需的慢病毒載體的數(shù)量，從而降低了制造成本。我們很榮幸與NIH的Malech博士和De Ravin博士合作，改善此項(xiàng)對(duì)于SCID-X1患者有前景的治療方案。”

SIRION業(yè)務(wù)開發(fā)和商業(yè)許可副總裁Sabine Ott博士說：“ SIRION為研究機(jī)構(gòu)和醫(yī)院開發(fā)了量身定制的許可模型，如果臨床試驗(yàn)被證明為完全由非營利來源提供資金資助，SIRION將提供了免授權(quán)許可費(fèi)使用LentiBOOST技術(shù)的權(quán)利，并為用于臨床試驗(yàn)的GMP等級(jí)材料提供了優(yōu)先的供應(yīng)。”
 

“ LentiBOOST目前已在美國和歐洲進(jìn)行至III期的多項(xiàng)臨床試驗(yàn)，并且已被證明是安全和臨床有效的。”
 

關(guān)于SIRION Biotech GmbH
 

SIRION Biotech成立于2005年，旨在推進(jìn)下一代病毒載體技術(shù)，用于基因和細(xì)胞治療以及疫苗開發(fā)�，F(xiàn)在，SIRION提供了一個(gè)基于慢病毒、腺病毒和腺相關(guān)病毒的病毒載體技術(shù)平臺(tái)，加速了基因治療研究和藥物開發(fā)。SIRION正成為這一增長領(lǐng)域的合作伙伴。LentiBOOST 已用于從早期臨床階段I/II到晚期臨床階段III的多個(gè)臨床試驗(yàn)，并證明在改善治療載體的轉(zhuǎn)導(dǎo)方面取得了臨床成功。
 

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