祝賀第六屆百奧賽圖動(dòng)物與醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)大會(huì)圓滿落幕

如果把近代醫(yī)學(xué)比作人類文明發(fā)展的皇冠，那么不斷涌現(xiàn)的創(chuàng)新療法和技術(shù)平臺(tái)可謂是皇冠上一顆顆璀璨的明珠。以細(xì)胞基因治療、雙特異抗體、ADC、PDC、RNA、單細(xì)胞技術(shù)、人工智能AI及全人抗體人源化小鼠等為代表的治療手段和技術(shù)平臺(tái)的發(fā)展正在為患者帶來新的希望。

2020年6月13日，位于素有“江海門戶”之稱的海門市，一場(chǎng)論道“技術(shù)創(chuàng)新驅(qū)動(dòng)新藥研發(fā)”的行業(yè)盛事正在這里召開。一年一度的百奧賽圖模式動(dòng)物與醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)大會(huì)已經(jīng)走到了第六個(gè)年頭，在疫情余震的情況下仍能匯聚800余位來自學(xué)術(shù)、產(chǎn)業(yè)、投資界的一線專家學(xué)者實(shí)屬難得。本次大會(huì)由百奧賽圖和海門科技園共同主辦，同寫意、愷思俱樂部及ACROBiosystems作為協(xié)辦單位支持。

  

百奧賽圖創(chuàng)始人沈月雷博士

 

*以下報(bào)告內(nèi)容未經(jīng)大會(huì)報(bào)告專家確認(rèn)，觀點(diǎn)準(zhǔn)確性以現(xiàn)場(chǎng)分享為準(zhǔn)。

 

近年來“細(xì)胞與基因治療”的開發(fā)熱潮不減，繼小分子藥物和抗體藥物之后的第三大藥物，細(xì)胞與基因治療在罕見病、腫瘤等疾病治療領(lǐng)域均有創(chuàng)新突破。隨著2017年Yescarta和Kymriah兩個(gè)細(xì)胞藥物的上市，細(xì)胞成為藥物，技術(shù)已經(jīng)不再是難題。

會(huì)上，中國科學(xué)院腦科學(xué)家與智能技術(shù)卓越創(chuàng)新中心/神經(jīng)科學(xué)研究所楊輝研究員介紹，基因治療分為兩類：一類為基因改造細(xì)胞療法，例如CAR-T、TCR技術(shù)、HSC技術(shù)；另一類便是基因替換、基因編輯技術(shù)，例如CRISPR技術(shù)。

 

技術(shù)的成熟和20多年歷史的積累使細(xì)胞和基因治療行業(yè)進(jìn)入了爆發(fā)期，但這仍是開始階段，有許多技術(shù)難題需要攻克。正如楊輝博士談到，基因編輯應(yīng)用于臨床的最大瓶頸便是脫靶問題，這會(huì)影響細(xì)胞正常功能，增加致癌風(fēng)險(xiǎn)。
 

基因編輯和基因治療簡單來說可以視為一個(gè)手段或工具，在多種疾病領(lǐng)域均有應(yīng)用，以眼科遺傳疾病為例，中國科學(xué)院神經(jīng)科學(xué)研究所高級(jí)研究員仇子龍博士談到其團(tuán)隊(duì)開發(fā)了一種高效的基于HDR的Cas9 / RecA系統(tǒng)，可在出生后的視覺退化小鼠（rd1）中以HDR效率更高的方式正確糾正Pde6b突變，該模型小鼠是一種以光感受器變性和視力喪失為特征的色素性視網(wǎng)膜炎（RP）突變模型，為RP和其他遺傳疾病提供了一種新的精準(zhǔn)治療方法。

核酸藥物作為基因治療的一種形式，也是本次大會(huì)討論的一大熱點(diǎn)，國內(nèi)外在研藥物以反義核酸（ASO）、小干擾RNA（siRNA）、微小RNA（miRNA）、小激活RNA（saRNA）、信使RNA（mRNA）、適配體（aptamer）、核酶（ribozyme）和抗體核酸偶聯(lián)藥物（ARC）等代表。圣諾生物醫(yī)藥CEO陸陽博士線上分享了增強(qiáng)免疫檢查點(diǎn)抑制劑抗腫瘤活性的siRNA治療進(jìn)展。艾博生物英博博士也在大會(huì)中介紹mRNA在腫瘤免疫及傳染病疫苗中的應(yīng)用。

2020年5月，Nature Reviews Drug Discovery上刊文對(duì)全球細(xì)胞療法進(jìn)行深度盤點(diǎn)，目前全球細(xì)胞療法上市或在研項(xiàng)目多達(dá)1483種，CAR-T 療法獨(dú)占鰲頭。盡管CAR-T療法在血液瘤的研究相對(duì)成熟，但市場(chǎng)上對(duì)CAR-T主要的擔(dān)憂在于其靶點(diǎn)較少（多集中于CD19、BCMA）、自體為主、適應(yīng)癥仍較少及實(shí)體瘤難以攻克的挑戰(zhàn)上。

面對(duì)CAR-T發(fā)展的行業(yè)痛點(diǎn)，亙喜生物副總裁兼研發(fā)負(fù)責(zé)人沈連軍博士介紹道，亙喜生物已經(jīng)開發(fā)出FasT CAR-T技術(shù)和TruUCAR-T技術(shù)。FasT CAR-T技術(shù)可以在一天生產(chǎn)出CAR-T細(xì)胞，而TruUCAR-T技術(shù)則是從健康的供者獲得的T細(xì)胞制作成百上千個(gè)劑量的CAR-T細(xì)胞，此外團(tuán)隊(duì)也在關(guān)注CAR-T治療實(shí)體瘤方面的動(dòng)態(tài)。

實(shí)體腫瘤是細(xì)胞治療最想解決的領(lǐng)域，目前的技術(shù)方案，包括CAR-T、TCR-T、溶瘤病毒、腫瘤的疫苗等。廣州香雪精準(zhǔn)醫(yī)療技術(shù)有限公司李懿博士指出，TCR-T和CAR-T同屬過繼T細(xì)胞療法，CAR-T細(xì)胞療法是通過識(shí)別膜表面抗原而發(fā)揮作用，而對(duì)于近乎九成的惡性實(shí)體腫瘤缺乏膜表面特異性靶標(biāo)，TCR-T細(xì)胞則能夠識(shí)別細(xì)胞內(nèi)來源的腫瘤特異性抗原。在研項(xiàng)目靶向NY-ESO-1的TCR-T細(xì)胞已在國內(nèi)外治療多種癌癥臨床試驗(yàn)中，展示出良好的安全性和有效性，是目前最有可能在實(shí)體瘤取得突破的T細(xì)胞免疫療法。

不得不說，如今中國的細(xì)胞基因治療已經(jīng)行駛在了發(fā)展的高速路上。中國科學(xué)院生物化學(xué)與細(xì)胞生物學(xué)研究所曾藝?yán)蠋�、上海益諾思總經(jīng)理常艷博士、濱會(huì)生物董事長劉濱磊博士依次分享了其團(tuán)隊(duì)在成體干細(xì)胞領(lǐng)域、細(xì)胞治療產(chǎn)品的非臨床評(píng)價(jià)、溶瘤II型單純皰疹病毒臨床階段的研究進(jìn)展和經(jīng)驗(yàn)。

群雄逐鹿，雙抗、ADC新型抗體藥物開發(fā)
 

截至2019年底，F(xiàn)DA累計(jì)批準(zhǔn)抗體藥物達(dá)到87款。近年來，隨著熱門靶點(diǎn)的同質(zhì)化競(jìng)爭(zhēng)進(jìn)入白熱化階段。國內(nèi)外大小制藥和生物技術(shù)公司都爭(zhēng)相布局新一代工程抗體產(chǎn)品，比如雙/多特異抗體、ADC、納米抗體等。
 

目前全球共有8個(gè)ADC藥物獲批上市，自首個(gè)ADC藥物Mylotarg上市以來，ADC藥物也歷經(jīng)了三代技術(shù)革新。四川科倫博泰生物醫(yī)藥股份有限公司副總裁肖亮博士分析了國內(nèi)外ADC藥物整體研發(fā)進(jìn)展及策略，介紹科倫博泰自主研發(fā)的ADC藥物A166和A264項(xiàng)目也在前期取得了不錯(cuò)的試驗(yàn)進(jìn)展。

啟德醫(yī)藥董事長兼總裁秦剛博士談到當(dāng)前ADC藥物研發(fā)面臨著異質(zhì)性問題，Linker不穩(wěn)定，工藝放大難、產(chǎn)率低三大難題。啟德醫(yī)藥借助連接酶定點(diǎn)偶聯(lián)技術(shù)（LDC）和智能連續(xù)偶聯(lián)平臺(tái)（iLDC）以及打造一體化的生產(chǎn)工藝，自主研發(fā)的新一代ADC藥物GQ1001具有良好的腫瘤靶向性，能夠快速富集到腫瘤組織中，臨床開發(fā)風(fēng)險(xiǎn)高度可控，有望成為HER2靶向治療best-in-class藥物。

在國內(nèi)ADC藥物研發(fā)第一梯隊(duì)，榮昌生物是重要的存在，旗下自主研發(fā)的RC48是我國第一個(gè)進(jìn)入臨床研究的ADC藥物。此次大會(huì)上，榮昌生物制藥有限公司總裁傅道田博士談到，隨著市場(chǎng)對(duì)創(chuàng)新藥需求的增加，注冊(cè)法規(guī)改革，一系列小型研發(fā)公司的崛起和競(jìng)爭(zhēng)加劇，推進(jìn)臨床的速度直接決定了項(xiàng)目的成敗。而在生物藥開發(fā)和產(chǎn)業(yè)化的過程中CMC 成為關(guān)鍵的考慮點(diǎn)。

近年來，雙特異性抗體有一個(gè)明顯的井噴趨勢(shì)，雙抗體開發(fā)思路主要集中在招募免疫細(xì)胞、阻斷信號(hào)通路和遞送毒性藥物等方面。會(huì)上普米斯生物功能生物學(xué)和細(xì)胞治療總監(jiān)李志遠(yuǎn)博士著重分享雙特異性抗體細(xì)胞遞送系統(tǒng)的開發(fā)和應(yīng)用。

創(chuàng)新技術(shù)推動(dòng)著生物醫(yī)藥行業(yè)的一次次變革，技術(shù)平臺(tái)在新藥開發(fā)的應(yīng)用也是關(guān)乎成敗的重要一環(huán)。

如何借助技術(shù)創(chuàng)新更好的開發(fā)新藥是本次大會(huì)的一大主題。會(huì)上百奧賽圖抗體開發(fā)部總監(jiān)陳磊博士談到，百奧賽圖的RenMab替換了人抗體重鏈基因所有VDJ區(qū)域和kappa輕鏈所有VJ區(qū)域，是全世界迄今替換最全的抗體人源化小鼠，具有最完整的抗體多樣性，也更容易獲得好的抗體。詳細(xì)分享了在新冠疫情期間，如何借助RenMab平臺(tái)進(jìn)行治療性中和抗體開發(fā)的案例。金斯瑞生物藥發(fā)現(xiàn)部執(zhí)行總監(jiān)殷劉松博士、澳斯康總裁羅順博士也分別站在抗體開發(fā)平臺(tái)及生物藥規(guī)�；�生產(chǎn)方面展開了經(jīng)驗(yàn)分享。
 

新冠病毒中和抗體表位多樣性

眾所周知，一款新藥的平均研發(fā)投入是26億美元，然而當(dāng)前新藥的臨床失敗率高達(dá)92%。人工智能的加入會(huì)是提高新藥研發(fā)成功率的轉(zhuǎn)折點(diǎn)嗎？如今，全球人工智能藥物研發(fā)公司已經(jīng)遍布全球，Top200的人工智能新藥研發(fā)公司仍以美國最多，占據(jù)一半以上，而我國僅為3%。

會(huì)上，晶泰科技總裁溫書豪博士談到，其實(shí)人工智能技術(shù)已經(jīng)融入新藥研發(fā)的各個(gè)環(huán)節(jié)，從機(jī)理研究、新藥設(shè)計(jì)、臨床前研究、臨床研究、FDA審核到最終上市均有應(yīng)用。來自深圳智藥的創(chuàng)始人金鋒博士對(duì)于基于深度學(xué)習(xí)的新藥發(fā)現(xiàn)技術(shù)平臺(tái)也十分吸睛。

 

 

此外，本屆大會(huì)一線學(xué)術(shù)、產(chǎn)業(yè)界報(bào)告專家如云。清華大學(xué)生命科學(xué)學(xué)院王宏偉教授、清華大學(xué)醫(yī)學(xué)院祁海老師、清華大學(xué)藥學(xué)院張永輝教授、陸軍軍醫(yī)大學(xué)全軍免疫學(xué)研究所葉麗林教授依次分享了各自學(xué)術(shù)研究領(lǐng)域的重要成果，對(duì)產(chǎn)業(yè)界新藥研發(fā)的方向大有裨益。
愷佧生物CTO ManHee Suh博士、中美冠科副總裁王簾讀博士、Berkeley Lights 亞太區(qū)產(chǎn)品經(jīng)理?xiàng)钤录t女士、近岸蛋白董事長朱化星博士及高濟(jì)生物執(zhí)行總監(jiān)周禾博士也依次介紹了旗下產(chǎn)品或平臺(tái)在藥物發(fā)現(xiàn)與開發(fā)階段的關(guān)鍵應(yīng)用。

 

 

投資人與科學(xué)家對(duì)話沙龍

會(huì)場(chǎng)花絮

展區(qū)風(fēng)采

第六屆百奧賽圖模式動(dòng)物與醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)大會(huì)不知不覺已走過6個(gè)年頭，六年里經(jīng)過不斷探索與發(fā)展、秉承交流合作的理念，展區(qū)規(guī)模不斷擴(kuò)大，吸引了很多生物產(chǎn)業(yè)的企業(yè)參展，類別主要涵蓋分子生物學(xué)儀器、基因診斷類、實(shí)驗(yàn)室常用儀器、服務(wù)提供商等。
 
為讓參會(huì)者對(duì)參展企業(yè)有更深入的了解，我們特別組織“網(wǎng)紅打卡”、“抓彩球”及“扔飛鏢”等展區(qū)活動(dòng)，讓我們一睹展商們的風(fēng)采吧~