2017年我國干細胞治療行業(yè)發(fā)展的行業(yè)分析報告

來源：中國網(wǎng) 國聯(lián)證券 姜亦民

2017年7月24日

一、行業(yè)概況

(一)行業(yè)基本概況

干細胞是一類具有自我復制能力和多向分化潛能的多能細胞，是人體的種子細胞，被醫(yī)學界稱為“萬用細胞”。干細胞及其分化產(chǎn)品為有效修復人體重要組織器官損傷及治愈心血管疾病、代謝性疾病、神經(jīng)系統(tǒng)疾病、血液系統(tǒng)疾病、自身免疫性疾病等重要疾病提供了新的途徑，以干細胞治療為核心的再生醫(yī)學，將成為繼藥物治療、手術治療后的另一種疾病治療途徑，從而成立新醫(yī)學革命的核心。

《干細胞治療適應癥分布圖》，數(shù)據(jù)來源：Wind資訊

2006年2月9日，國務院指出：“未來的15年，提高人口質(zhì)量和全民健康水平，迫切需要科技提供強有力支撐�！卑l(fā)展思路是：“疾病防治重心前移，堅持預防為主，促進健康和防治疾病結合。研究預防和早期診斷關鍵技術，顯著提高重大疾病診斷和防治能力�！边@是中國首次將干細胞研究技術作為重點技術領域?qū)懭雵�家重大科技�?zhàn)略發(fā)展計劃。

2007年至2012年期間，中國基本奉行了“干細胞是醫(yī)療手段而不是藥物”的監(jiān)管思想，在這一指導思想下，又由于干細胞產(chǎn)業(yè)的巨額利潤，全國超過62%的甲級醫(yī)院(含軍區(qū)醫(yī)院)均“以醫(yī)療單位的資質(zhì)”開展了不同程度的干細胞治療業(yè)務。甚至致使境外許多醫(yī)療及科研人員來華進行干細胞研究，部分境外的旅游團甚至以“干細胞旅游”的廣告讓外國公民進入中國進行干細胞治療，從而引起了以“干細胞是藥物，需通過謹慎實驗并嚴格加以監(jiān)管”為主導思想的西方發(fā)達國家的譴責。

2012年1月10日，迫于國內(nèi)對干細胞法規(guī)出臺的迫切性及國際衛(wèi)生組織的壓力，衛(wèi)生部叫停中國大陸境內(nèi)的干細胞治療活動;從此，中國的干細胞行業(yè)也終于正式步入國家法規(guī)的監(jiān)管之下。

2013年3月7日，衛(wèi)生部/國家食藥監(jiān)總局聯(lián)合發(fā)布《干細胞臨床試驗研究管理辦(試行)》、《干細胞臨床試驗研究基地管理辦法(試行)》以及《干細胞制劑質(zhì)量控制及臨床前研究指導原則(試行)》，規(guī)范中國干細胞研究和應用，根據(jù)這三項法規(guī)，干細胞產(chǎn)業(yè)將形成：“干細胞庫(藥種)→干細胞制劑制備企業(yè)(藥廠)→醫(yī)療服務機構(醫(yī)院)”這一產(chǎn)業(yè)鏈條，而其中，干細胞庫更是已成為整個產(chǎn)業(yè)的基礎和核心。在政府的大力投入和科研人員的不斷突破創(chuàng)新之下，中國干細胞產(chǎn)業(yè)已經(jīng)處于繼歐美發(fā)達國家之后第二梯隊中的領先地位。

2015年2月26日，經(jīng)過了政府、國內(nèi)生物醫(yī)藥、臨床醫(yī)學、法律等各方面專家2年的反復討論后，中華人民共和國科學技術部頒布《國家重點研發(fā)計劃干細胞與轉化醫(yī)學重點專項實施方案(征求意見稿)》。該方案明確了從2015年至2020年期間干細胞研究領域的總體目標和主要任務。而干細胞研究首次以國家重點科研任務明確在了該法規(guī)之中。同年7月20日，國家衛(wèi)生計生委、國家食藥監(jiān)總局頒布了《干細胞臨床研究管理辦法(試行)》。該辦法是自2012年國內(nèi)干細胞治療的全面叫停后的3年來，首次以國家法規(guī)的形式通過8大章節(jié)55條細則詳細地公布了干細胞臨床治療的前期化標準。這也直接意味著我國全面、有序開展干細胞臨床治療時代已經(jīng)開啟。

縱觀中國干細胞科技和產(chǎn)業(yè)過去十年來的發(fā)展，可以清晰地看到一個從非完全規(guī)范到全規(guī)范、從模糊到清晰、產(chǎn)業(yè)發(fā)展態(tài)勢從弱到強、且政府支持力度持續(xù)上升的軌跡。

(二)行業(yè)發(fā)展現(xiàn)狀

從全球市場來看，干細胞技術及開發(fā)近年來一直受到國際資本市場的熱捧，僅在美國納斯達克掛牌的上市股票中，干細胞概念股的相關市值就超過300億美元。三勝《2014-2018年中國干細胞市場全景調(diào)研與發(fā)展趨勢預測分析報告》預測，全球干細胞產(chǎn)業(yè)近兩年的潛在市場約800億美元，而到了2020年前后可高達4000億美元。創(chuàng)業(yè)機構的研究報告指出，在國家政策與資本催生下，中國干細胞產(chǎn)業(yè)已經(jīng)形成了從上游存儲到下游臨床應用的完整產(chǎn)業(yè)鏈，預計未來5年干細胞產(chǎn)業(yè)收入將會從目前的20億增長到300億，年均增長率達170%。從收集攜帶干細胞的人體廢棄物樣本，到提取擴增干細胞，再到干細胞的存儲直至干細胞應用，干細胞產(chǎn)業(yè)鏈各個環(huán)節(jié)均有較高的利潤空間，具有良好的贏利性。

數(shù)據(jù)來源：wind資訊

根據(jù)《2014-2019年中國干細胞醫(yī)療行業(yè)市場分析與投資前景預測報告》，中國目前干細胞的產(chǎn)業(yè)化應用主要在干細胞存儲、細胞制備、研究技術、治療解決方案以及相關基礎服務等方面。干細胞研究領域，有很多機構和企業(yè)，但大部分還處于探索階段;目前已經(jīng)上市的中源協(xié)和，還有后獲得風險投資的北科生物都在這一領域開拓空間。干細胞治療領域，每年新進入干細胞治療領域的醫(yī)院增長數(shù)量達到幾十家，許多專業(yè)醫(yī)院也積極開展干細胞治療的新方法新技術的嘗試。此外，我國已經(jīng)建立起多家產(chǎn)業(yè)化基地，包括國家干細胞產(chǎn)業(yè)化華東基地、國家干細胞產(chǎn)業(yè)化天津基地、青島干細胞產(chǎn)業(yè)化基地、無錫國際干細胞聯(lián)合研究中心、泰州國家生物產(chǎn)業(yè)基地干細胞產(chǎn)業(yè)化項目基地等。2010年年底，國家干細胞與再生醫(yī)學產(chǎn)業(yè)技術創(chuàng)新戰(zhàn)略聯(lián)盟的成立，促進了干細胞與再生醫(yī)學技術的創(chuàng)新、成果轉化和產(chǎn)業(yè)發(fā)展。

(三)上下游行業(yè)之間的關聯(lián)性

干細胞行業(yè)上游是干細胞采集與存儲業(yè)務，主要模式為臍帶血干細胞、臍帶間充質(zhì)干細胞、胎盤造血干細胞、胎盤亞全能干細胞、胎盤間充質(zhì)干細胞、脂肪干細胞、經(jīng)血等物質(zhì)的采集與存儲;下游主要以開發(fā)干細胞制劑、干細胞新藥、干細胞醫(yī)療技術應用等為主，從而形成一條很大的產(chǎn)業(yè)鏈。

1、產(chǎn)業(yè)鏈上游分析

干細胞采集與存儲行業(yè)上游包括生物制劑、生物實驗耗材及設備等。生物試劑行業(yè)主要為干細胞采集與存儲提供保存液、消化酶、培養(yǎng)基、凍存試劑等。生物實驗耗材為其提供一次性無菌培養(yǎng)皿/瓶、離心管等試驗耗材。生物實驗設備為其提供干細胞檢測和制備的儀器設備。由于干細胞采集與存儲上游產(chǎn)品豐富，供給充足，對公司發(fā)展不會形成制約。

2、產(chǎn)業(yè)鏈下游分析

下游主要以開發(fā)干細胞制劑、干細胞新藥、干細胞醫(yī)療技術應用等為主。干細胞產(chǎn)品又包括干細胞藥物、干細胞移植技術、干細胞美容與抗衰老技術，以及組織工程中的種子細胞、基因治療的細胞載體、基于干細胞的藥物篩選模型等，隨著生物技術的發(fā)展，干細胞的應用領域會不斷擴大。

目前全球有近10種干細胞產(chǎn)品上市，其余大部分處于在研階段，國內(nèi)則無任何形式的藥物上市。有三種是經(jīng)過兩個國家審批的，比如比利時的TiGenix公司研發(fā)的ChondroCelect干細胞藥物，2009年通過了歐洲EMA審批通過，2013年又通過美國的FDA的審批。美國Osiris公司研發(fā)的Prochymal干細胞藥物，2009年通過美國FDA審批，同時在2012年又通過了加拿大HC審批通過。韓國的Medi-post公司研發(fā)的Cartistem可特立干細胞藥物，2012年通過了韓國的FDA審核，2013年通過了美國FDA的審批。具體情況如下表所示：

(四)行業(yè)市場規(guī)模

根據(jù)國際研究機構Market Research和Transparency Market Research的研究數(shù)據(jù)顯示，2010年全球干細胞市場規(guī)模大約為215億美元，到2013年已經(jīng)超過400億美元，預計到2018年，全球干細胞醫(yī)療的潛在市場規(guī)模將達到1195億美元。從市場分布來看，目前北美和西歐仍是的干細胞市場，分別占據(jù)了44%和38%的市場份額，而亞太地區(qū)排名第三，約占17%的市場份額。

數(shù)據(jù)來源：Market Research, Transparency Market Research

根據(jù)華寶證券研究所的研究報告數(shù)據(jù)顯示，2009年我國干細胞產(chǎn)業(yè)收入約為20億元，2012年我國干細胞市場規(guī)模達到62億元，隨著干細胞治療的市場在不斷擴大，2014年我國干細胞產(chǎn)業(yè)規(guī)模達到180億，而據(jù)當時的預測，到2015年會達到300億元，復合增長率超過50%。

數(shù)據(jù)來源：華寶證券研究所

(五)行業(yè)區(qū)域性、周期性與季節(jié)性特征

干細胞治療主要針對神經(jīng)系統(tǒng)疾病、心血管疾病、肝病、腎病、血液病、糖尿病，這類病種發(fā)生情況沒有明顯的周期性、季節(jié)性特征。

干細胞治療技術走在當前生物醫(yī)療科技的前沿，對研發(fā)團隊與設備有較高要求，且相應干細胞提取、存儲及后續(xù)治療費用昂貴，在經(jīng)濟較發(fā)達的一線、二線城市應用相對廣泛，因此干細胞提取與存儲業(yè)務在分布上呈現(xiàn)出一定的區(qū)域性。

二、進入本行業(yè)的主要壁壘

(一)技術壁壘

干細胞產(chǎn)業(yè)屬于知識密集、技術密集，且多學科高度綜合互相滲透的新興產(chǎn)業(yè)。干細胞相關產(chǎn)品的研發(fā)與應用具有較高技術含量，尤其是干細胞新藥研發(fā)、細胞模型的建立等領域，需要分子生物學、臨床醫(yī)學、藥學、生物工程、質(zhì)量管理工程等多學科高層次人才的跨專業(yè)合作，才能保障項目順利開展。國際上進行干細胞服務的企業(yè)主要通過項目合作研發(fā)、依托科研院所或高校共建實驗室等方式，共同開展干細胞技術研發(fā)和產(chǎn)業(yè)化項目。我國行業(yè)法律法規(guī)的出臺加強了對干細胞技術研究的規(guī)范化管理，因此，該行業(yè)具有較高的技術壁壘。

(二)人才壁壘

干細胞產(chǎn)業(yè)屬于典型的高壁壘行業(yè)，人才隊伍決定了企業(yè)發(fā)展空間，尤其是行業(yè)領軍人物對行業(yè)發(fā)展至關重要。復合專業(yè)知識結構和研發(fā)應用能力的高素質(zhì)人才是核心資源，對干細胞行業(yè)新進入者而言，在短期內(nèi)聚集和構建專業(yè)結構合理的人才隊伍，聘請行業(yè)權威人士擔任首席科學家難度很高，同時在沒有效益的前提下要保證人才隊伍的穩(wěn)定發(fā)展也有很大的難度，因此干細胞行業(yè)存在明顯的人才壁壘。

(三)資金壁壘

干細胞產(chǎn)業(yè)屬于新興行業(yè)，行業(yè)處于萌芽期，因此很多停留在實驗室研發(fā)階段，未形成規(guī)模效應，屬于高投入，低產(chǎn)出的行業(yè)。國內(nèi)很多企業(yè)開始進入干細胞藥物的研發(fā)階段，均處于臨床前研究，需投入大量人力物力財力，一量進入臨床研究，資金投入將大幅增加，同時需要建設新的生產(chǎn)制備車間，并要通過GMP認證。重要的儀器設備基本依賴進口，且屬于特別定制非標準設備，費用昂貴。后期建設銷售網(wǎng)絡也需要投入資金，一種新的產(chǎn)品要想在較短時間內(nèi)占領市場，需要在市場推廣與銷售隊伍建設過程中投入巨額資金。因此，大量資金需求提高了干細胞行業(yè)準入門檻。

(四)監(jiān)管壁壘

干細胞行業(yè)作為生命科學、再生醫(yī)學的交叉性學科，其研發(fā)條件、研發(fā)成果的管理與應用，都屬于國家嚴格監(jiān)管的范疇。因此國家在行業(yè)準入、臨床研究、技術應用等方面制定了一系列的法律法規(guī)，對干細胞技術與產(chǎn)品的有效性、安全性進行嚴格的監(jiān)管。

三、影響行業(yè)發(fā)展的有利因素與不利因素及行業(yè)風險特征

(一)影響行業(yè)發(fā)展的有利因素

1、國家產(chǎn)業(yè)政策的扶持

我國對干細胞技術非常重視，2006年初，國務院在《國家中長期科學和技術發(fā)展規(guī)劃綱要(2006-2020)》中明確指出要大力發(fā)展生物技術，將“基于干細胞的人體組織工程技術”列入生物技術的前沿領域。2010年，國務院發(fā)布《國務院關于加快培育和發(fā)展戰(zhàn)略性新興產(chǎn)業(yè)的決定》，將“生物產(chǎn)業(yè)”列入重點領域快速發(fā)展，推進生物制造關鍵技術開發(fā)、示范和應用，干細胞就屬于此列�！笆�一五”期間，干細胞產(chǎn)業(yè)得到了國家“973計劃”、“863計劃”和“發(fā)育與生殖研究國家重大科學研究計劃”等的大力支持。2012年科技部發(fā)布《干細胞研究國家重大科學研究計劃“十二五”專項規(guī)劃》，將納米研究、量子調(diào)控研究、蛋白質(zhì)研究、發(fā)育與生殖研究、干細胞研究、全球變化研究列為6個國家重大科學研究計劃“十二五”專項規(guī)劃。2016年8月，國務院正式印發(fā)《“十三五”國家科技創(chuàng)新規(guī)劃》。干細胞與再生醫(yī)學作為新型生物醫(yī)藥技術，被強調(diào)要有創(chuàng)新突破和應用發(fā)展，以推動技術轉化應用并服務于國家經(jīng)濟社會發(fā)展，大幅提高生物經(jīng)濟國際競爭力。2016年10月，科技部發(fā)布了《關于發(fā)布國家重點研發(fā)計劃干細胞及轉化研究等重點專項2017年度項目申報指南的通知》，“干細胞及轉化研究”試點專項繼入列2016重點專項之后再次作為重點專項之一，被要求從包括干細胞臨床研究、干細胞資源庫等8個方面全面部署研究任務，力求推動干細胞研究成果向臨床應用的轉化，整體提升我國干細胞及轉化醫(yī)學領域技術水平。2016年10月，中共中央、國務院印發(fā)的《“健康中國2030”規(guī)劃綱要》全文發(fā)布，規(guī)劃綱要提出，到2030年我國主要健康指標進入高收入國家行列，其中“干細胞與再生醫(yī)學”作為重大科技項目被列入規(guī)劃綱要，旨在推進醫(yī)學科技進步，推動健康科技創(chuàng)新。2016年12月，國務院正式印發(fā)《“十三五”國家戰(zhàn)略性新興產(chǎn)業(yè)發(fā)展規(guī)劃》，對“十三五”期間我國戰(zhàn)略性新興產(chǎn)業(yè)發(fā)展目標、重點任務、政策措施等作出全面部署安排并明確，到2020年生物產(chǎn)業(yè)規(guī)模達到8-10萬億元。2017年1月，發(fā)改委發(fā)布《“十三五”生物產(chǎn)業(yè)發(fā)展規(guī)劃》關注生物科技行業(yè);2月，發(fā)改委又發(fā)布了《戰(zhàn)略性新興產(chǎn)業(yè)重點產(chǎn)品和服務指導目錄》，支持包括干細胞在內(nèi)的細胞治療產(chǎn)品等領域的生物產(chǎn)業(yè)發(fā)展。

2、行業(yè)發(fā)展趨于規(guī)范

2011年之前，干細胞領域發(fā)展快速，但是，由于缺少規(guī)范和監(jiān)管，導致行業(yè)發(fā)展較為混亂。為促進干細胞行業(yè)規(guī)范運作，健康發(fā)展，原衛(wèi)生部與國家食藥品總局于2011年開展為期一年的干細胞臨床研究和應用規(guī)范整頓工作。并于2011年底，發(fā)布《關于開展干細胞臨床研究和應用自查自糾工作的通知》，要求整頓正在開展的干細胞臨床應用。2015年，國家衛(wèi)計委與食品藥品監(jiān)管總局頒布《干細胞臨床研究管理辦法(試行)》和《干細胞制劑質(zhì)量控制及臨床前研究指導原則(試行)》，此兩大政策出臺意味著中國干細胞產(chǎn)業(yè)正式有了明確的法律法規(guī)，旨在規(guī)范干細胞臨床研究行為，保障受試者權益，促進干細胞研究健康發(fā)展，為干細胞產(chǎn)業(yè)規(guī)范化發(fā)展奠定了良好的政策基礎。2016年12月，國家食藥監(jiān)總局頒布《細胞制品研究與評價技術指導原則(征求意見稿)》，首次將干細胞納入藥品管理，并明確企業(yè)可以按照國家食藥監(jiān)總局要求，開展臨床前和臨床試驗，并向國家食藥監(jiān)總局申報IND臨床批文、NDA新藥證書和生產(chǎn)批文。

(二)影響行業(yè)發(fā)展的不利因素

1、監(jiān)管體系有待健全

目前針對干細胞研究、臨床應用及產(chǎn)品研發(fā)的監(jiān)管文件，均以辦法、指南、原則等為主，沒有上升到立法階段，缺少可操作性。由于法律監(jiān)管力度不足，行業(yè)標準不明確，制約行業(yè)發(fā)展。

2、技術創(chuàng)新能力不足

我國干細胞行業(yè)發(fā)展以干細胞采集與存儲為主，缺乏具有核心技術、人才的企業(yè)，在產(chǎn)品和技術創(chuàng)新能力方面欠缺，不利于行業(yè)內(nèi)外交流和發(fā)展。國外技術逐漸走向成熟，而我國干細胞產(chǎn)業(yè)化發(fā)展滯后，創(chuàng)新成果轉化能力不足，隨著國外具有強大研發(fā)實力和技術的企業(yè)加速流入中國，對國內(nèi)企業(yè)發(fā)展形成沖擊不可避免。

3、資金投入不足

目前我國干細胞研究資金主要來自政府或社會贊助，企業(yè)發(fā)展明顯受制于資金不足。雖然國內(nèi)社會資本及VC/PE普遍看好干細胞行業(yè)發(fā)展，但由于投入大周期長，導致對干細胞行業(yè)風險投資資金有限，制約了干細胞行業(yè)發(fā)展進程。

(三)行業(yè)的基本風險特征

1、行業(yè)監(jiān)管政策不盡完善的風險

我國干細胞領域配套法規(guī)尚在不斷完善的過程之中，能否盡快建立、完善和細化我國關于干細胞研究和應用的管理法規(guī)，使之清晰、有效、規(guī)范和可執(zhí)行，會對公司持續(xù)經(jīng)營產(chǎn)生影響。人類的胚胎干細胞取得來源涉及道德倫理上的約束，美國作為細胞生物技術起步較早的國家，但曾因為倫理爭議而使得干細胞技術研究一度暫停。因此，受法律政策的滯后性、保守性和倫理方面的制約，干細胞技術的發(fā)展有一定的不確定性，行業(yè)監(jiān)管政策的不完善給公司持續(xù)經(jīng)營能力帶來一定風險。

2、產(chǎn)品研發(fā)風險

細胞治療是國際生物技術領域的前沿尖端科技。公司所掌握的細胞技術在技術含量、研究開發(fā)及產(chǎn)業(yè)化水平方面已達到先進水平，但具體研發(fā)項目仍存在研發(fā)結果達不到預期效果的客觀風險。由于細胞治療領域研發(fā)及應用研究需要堅實的技術、人才、資金支持，如技術研發(fā)失敗，或者技術成果無法順利轉化為產(chǎn)業(yè)化應用，公司將面臨較大的損失。

3、醫(yī)療糾紛的風險

細胞治療技術作為一種新型治療手段，有著傳統(tǒng)方式無可取代的優(yōu)點，但是仍然會面臨醫(yī)療糾紛的風險。由于細胞技術屬于生物科學的前沿技術，且患者的體質(zhì)、病癥各異，細胞治療不排除造成治療效果不佳，或產(chǎn)生副作用的后果，由此可能引發(fā)的醫(yī)療糾紛也是生物科技企業(yè)面臨的風險之一。

4、人才流失風險

技術人員是公司可持續(xù)發(fā)展的重要驅(qū)動力之一，公司作為高新生物科技企業(yè)，專業(yè)技術人才對公司技術發(fā)展和創(chuàng)新起到重要作用。公司雖然采取了一系列措施穩(wěn)定技術人員隊伍并取得了較好的效果，但是仍不能排除技術人員流失的可能。如果公司出現(xiàn)技術人員流失，將對技術研發(fā)以及可持續(xù)發(fā)展帶來不利影響。

5、知識產(chǎn)權風險

當前我國知識產(chǎn)權相關法律法規(guī)有待進一步完善，以及公眾知識產(chǎn)權意識不強的現(xiàn)狀，導致知識產(chǎn)權保護問題一直是國內(nèi)各行業(yè)的難題。作為高新生物技術企業(yè)，盡管公司通過申請技術等方式來保護公司自主研發(fā)的技術，但仍不排除直接競爭對手盜用公司核心技術，對公司經(jīng)營造成不利影響的可能。目前我國已采取了一系列具體措施加大知識產(chǎn)權保護力度，但這些措施的落實力度還有待提高，在一段時間內(nèi)公司仍將面臨知識產(chǎn)權保護的風險。

6、市場競爭加劇風險

隨著干細胞產(chǎn)業(yè)持續(xù)發(fā)展，行業(yè)競爭加劇促進上下游企業(yè)向全產(chǎn)業(yè)鏈覆蓋的趨勢。上游公司向下游產(chǎn)業(yè)延伸，加大對干細胞臨床研究與醫(yī)療技術的研發(fā);下游的研發(fā)與治療機構向上游產(chǎn)業(yè)滲透，紛紛建立自己的干細胞庫，公司能否在未來產(chǎn)業(yè)鏈整合過程中成功樹立自己的品牌，搶占市場份額會對公司的經(jīng)營前景有直接影響。

轉載自公眾號《干細胞》