人類許多疾病的發(fā)生在本質(zhì)上都是由于基因結(jié)構(gòu)異;蚧虮磉_異常所致,隨著人類在分子水平對疾病本質(zhì)的認識和分子生物學領(lǐng)域的新技術(shù)的發(fā)展,基因治療已成為當今生物醫(yī)學領(lǐng)域最具潛力的疾病治療手段。
基因治療是指將外源正常基因?qū)氚屑毎,以糾正或補償因基因缺陷和異常引起的疾病,以達到治療目的。如果能將缺陷基因原位校正,保證患者基因組序列不發(fā)生 其他變化,并且導入的基因能接受體內(nèi)原有的復雜調(diào)控,就是理想的和真正意義上的基因治療。實際上許多單基因遺傳病只要將突變的單個堿基校正就能達到基因治 療的目的, 不必置換或整合入整個基因。
IOS(Integration Operating System)基因重組操作系統(tǒng)可以做到精準的對任何你感興趣的基因位點進行修復。研究者們利用IOS技術(shù)設(shè)計針對靶基因的寡核苷酸識別序列,引導靶位點基因組構(gòu)象變化;重組蛋白識別靶位點并引起DNA損傷,從而啟動DNA損傷修復機制;利用同源重組原理將帶有正確堿基的DNA片段與靶位點對應區(qū)域發(fā)生置換,從而實現(xiàn)基因的修復。
IOS技術(shù)優(yōu)勢
☺ 實驗周期短,不超過1個月
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☺ 永久整合,可遺傳
☺ 特異性識別序列保證了基因敲除靶點的準確性
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